直接体内疗法

直接体内疗法（in vivo），理学-生物学-生物工程-基因工程，在基因治疗过程中采用将带有遗传物质的病毒、脂质体或裸DNA直接导入实验动物或人体内有关的组织器官，使其进入靶细胞并进行表达以发挥治疗作用的方法。作为基因治疗的途径，与间接体内疗法（ex vivo）相对应，强调的是将遗传物质采用某种手段直接导入体内从而发挥治疗作用。作为基因治疗的主要途径之一，其应用范围也主要在肿瘤、自身免疫性疾病、器官移植排斥及难治性感染性疾病等常规药物或疗法难以取得较理想疗效的领域。相对于间接体内疗法，直接体内疗法是将带有遗传物质的病毒、脂质体或裸DNA直接导入体内，相对而言需要面对更大的风险，因此需要更加谨慎的治疗方案。在多种方案中，主要分为病毒载体介导的方案和非病毒载体介导的方案，前者相对而言导入效率高，但是需要应对病毒整合进入基因组、免疫清除病毒颗粒导致后续给药困难等多种问题；后者则相对安全，但导入效率往往难以达到治疗的需要。