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不常见的肌萎缩遗传病,有治疗药物,价格却都是天价
这是一种常染色体隐性遗传病,中文名,英文简称SMA,是一种由脊髓运动神经元变性而引起肌肉无力、肌肉萎缩的疾病(不是渐冻人症)。
这种病因为是一种遗传病,所以患者自出生起就被决定是否患病。这种病的患者在发病之后,会逐渐丧失行动能力,甚至难以完成呼吸和吞咽这些基本的生活功能。
不过,不同患者的发病时期却并不相同,因此按照发病时间年龄段被分为4种类型,婴儿型(1型,出生后6个月内),中间型(2型,出生后6~18个月),青少年型(3型,出生18个月后),成人型(4型,成年后)。在这4种类型中,发病越早,因为运动神经发育越不成熟,症状越严重,其中最严重的1型甚至难以自主呼吸,很难活过2岁。
这种病的发病率大约为1/10000-1/6000,也就是说大概每 6000-10000个新生儿中就可能出现一个患儿,而目前中国大约有3万名相关患者。
不过,以上都不是这个病的最大特点,这个病的最大特点就是它虽然是遗传病,但它是可以通过药物治疗甚至根治的,只不过治疗药物的价格被标上天价而已。
现在,医药市场治疗这种病使用最为广泛的药物是相对便宜的由渤健公司开发的诺西那生钠注射液,一剂大约70万元,第一年需要注射6剂,以后每年还得每年注射3剂。
另外,这种病还有更贵的治疗药物,那就是由瑞士诺华公司研发的Zolgensma基因治疗药物,一剂大约1500万元。不过,与诺西那生钠注射液不同的是,Zolgensma主要针对婴儿期1型患者,而且患者一生只需注射一次即可。
治疗脱发的圣药,美国FDA唯一认证的对脱发治疗有效的外用药物
这是一种用于治疗脱发的药物,将它涂抹在头顶可以让你掉落的头发重新长出来。
这种药主要有2种浓度,5%和2%,其中5%主要适用于脱发普遍比较厉害的男性,而2%则适用于脱发普遍相对轻微的女性。
这种药开发出来的目的原本不是为了治疗脱发的,而是和伟哥一样是为了治疗心血管相关疾病的,而且和伟哥类似,这款药在测试阶段发现试验者出现不同程度的副作用——多毛症。
于是,它被开发成了治疗脱发的药物,所以有心血管疾病的人慎用。
它对于脱发患者重新生发虽然有疗效,但大概只对50-70%的患者有效。据科学研究发现,它对于缺乏磺基转氨酶的人无效。
幸好,中国人缺乏磺基转氨酶的比例远低于欧美人,这也是为什么这药是欧美人发明的,但他们的秃头率却远高于中国人。
另外,这种药的疗效还依赖于头发脱落时长,它能够让头发脱落不久毛囊尚未闭合的发根重新长出头发,但对于那些头发脱落已久且毛囊已经闭合的发根无效,具体鉴定就是头皮是否发亮,发亮的就是毛囊已经闭合的,所以用药需趁早。
这就是美国FDA唯一认证的对脱发治疗有效的外用药物,无数脱发患者的福音——
可以说,除了这种药,其他什么关于治疗脱发的药物广告你都不要看,要不是假的,就是成分用的也是它。