骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes， MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS治疗主要解决两大问题：骨髓衰竭及并发症、AML转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。骨髓样肿瘤和急性白血病国际共识分类（ICC）更新了骨髓增生异常综合征（MDS）的分类，并将MDS归入更广泛的克隆性细胞减少症组，包括具有意义不明的克隆性血小板减少症和相关实体。MDS是一组克隆性造血干细胞疾病，其特征为血细胞减少，髓系细胞一系或多系病态造血，无效造血及高风险向白血病转化。国际预后评分系统（IPSS）推荐的血细胞减少的标准为Hb<100g/L，中性粒细胞绝对值（ANC）<1.8×10^9/L，血小板（PLT）<100×10^9/L，但实际诊断MDS时，不要求一定达到这么低。